Non tutti i farmaci nascono per curare una sola malattia. Alcuni medicinali, sviluppati inizialmente per uno specifico problema di salute, nel tempo possono rivelarsi utili anche per altre patologie.
È un fenomeno sempre più diffuso nella ricerca medica e prende il nome di riposizionamento dei farmaci, o drug repurposing.
Dietro questa strategia c’è un’idea semplice ma potente: se una molecola è già stata studiata e approvata per un utilizzo, potrebbe essere possibile sfruttarla anche per trattare malattie diverse. Questo approccio permette alla ricerca di muoversi più velocemente e spesso con costi inferiori rispetto allo sviluppo di un farmaco completamente nuovo.
Non è un caso che il farmacologo e premio Nobel James Black abbia affermato: “Il modo più fruttuoso per scoprire un nuovo farmaco è partire da un vecchio farmaco”. Una frase che sintetizza perfettamente la filosofia del riposizionamento.
Cos’è il riposizionamento dei farmaci
Con il termine drug repurposing si indica il processo attraverso cui un farmaco già esistente viene testato e approvato per una nuova indicazione terapeutica. In pratica si cerca di capire se una molecola già nota può funzionare anche per curare altre malattie.
Il farmaco può essere già in commercio oppure ancora in fase di studio clinico. In entrambi i casi si parte da un grande vantaggio: la sicurezza della molecola è già stata studiata in precedenza.
Le autorità regolatorie che valutano questi processi sono le stesse che autorizzano i farmaci tradizionali; in Europa interviene l’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), mentre in Italia il riferimento è l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA).
Quando un farmaco cambia destinazione
La storia della medicina è ricca di esempi di farmaci che hanno trovato una seconda vita. Alcuni sono diventati casi molto noti anche al grande pubblico.
Uno dei più celebri è il sildenafil, conosciuto soprattutto con il nome commerciale Viagra. In origine questa molecola era stata sviluppata per trattare l’angina pectoris, un disturbo cardiaco. Durante gli studi clinici però si osservò un effetto inatteso che avrebbe cambiato completamente la sua storia: la capacità di migliorare la funzione erettile.
Un altro esempio riguarda il minoxidil. Questo farmaco era nato come trattamento per l’ipertensione, ma tra gli effetti collaterali emerse una crescita accentuata dei peli. Oggi viene utilizzato anche come terapia contro la caduta dei capelli.
In campo oncologico il caso più discusso è quello della talidomide. In passato era stata utilizzata per contrastare la nausea in gravidanza, ma provocò gravi malformazioni nei feti e venne ritirata dal mercato. Anni dopo si è scoperto che la molecola poteva essere utile nella terapia del mieloma multiplo, un tipo di tumore del sangue.
Un approccio che riduce tempi e costi
Uno dei principali vantaggi del riposizionamento riguarda la velocità con cui si può arrivare a nuove terapie. Sviluppare un farmaco da zero richiede mediamente tra 10 e 15 anni di ricerca, tra studi di laboratorio, sperimentazione clinica e procedure di approvazione.
Nel caso del riposizionamento, invece, molte fasi iniziali sono già state completate. Le informazioni sulla sicurezza della molecola sono disponibili e questo consente di passare più rapidamente alle fasi cliniche che valutano l’efficacia per la nuova indicazione.
Secondo diverse analisi pubblicate su riviste scientifiche internazionali, questo approccio può ridurre i tempi complessivi di sviluppo a circa 3-9 anni. Anche i costi della ricerca possono diminuire in modo significativo, un fattore molto rilevante per le aziende farmaceutiche e per i sistemi sanitari.
Dalla fortuna alla ricerca guidata dai dati
In passato molte scoperte legate al riposizionamento avvenivano quasi per caso. Durante gli studi clinici si osservavano effetti collaterali che potevano trasformarsi in nuovi utilizzi terapeutici.
Oggi la situazione è molto diversa. Il riposizionamento è diventato un campo di ricerca strutturato che utilizza strumenti avanzati di biologia molecolare, chimica computazionale e intelligenza artificiale.
Gli scienziati analizzano grandi database contenenti migliaia di molecole già studiate o utilizzate in medicina. Attraverso modelli computazionali è possibile confrontare queste molecole con specifici bersagli biologici presenti nelle cellule.
Un esempio arriva dalla ricerca oncologica: in uno studio pubblicato sulla rivista Nature Cancer i ricercatori hanno analizzato circa 4.500 molecole testandole su quasi 600 tipi di cellule tumorali. Da questo lavoro sono emersi nuovi possibili candidati per future terapie anticancro.
Tra le molecole analizzate ce n’erano alcune già utilizzate per malattie molto diverse, come diabete, dipendenza da alcol o persino patologie veterinarie.
Le difficoltà del riposizionamento
Nonostante i vantaggi, il percorso non è sempre semplice. Individuare una nuova indicazione per un farmaco richiede competenze scientifiche avanzate, infrastrutture di ricerca e investimenti economici significativi.
Un altro problema riguarda il dosaggio. Un farmaco efficace per una determinata malattia potrebbe richiedere modalità di somministrazione diverse per funzionare contro un’altra patologia.
Esistono poi ostacoli di natura burocratica e commerciale. Alcuni farmaci sono coperti da brevetti o da accordi industriali che possono complicare il processo di riposizionamento. In altri casi i costi necessari per gli studi clinici aggiuntivi scoraggiano gli investimenti.
Una strategia sempre più importante per la medicina
Nonostante le difficoltà, il riposizionamento dei farmaci sta diventando uno degli strumenti più interessanti della ricerca biomedica. In un contesto in cui sviluppare nuove molecole è sempre più complesso e costoso, poter sfruttare farmaci già esistenti rappresenta una grande opportunità.
